동향

mRNA-based therapeutics?developing a new class of drugs

행사&학회소개
1. Introduction
2. Principal concept of mRNA pharmacology
3. Improving the translation and stability of mRNA
4. Immune-stimulatory activity of IVT mRNA
5. Progress in improving mRNA delivery
6. Preclinical and clinical applications
7. Clinical translation of IVT mRNA
8. Safety considerations
9. Conclusions and perspectives
보고서작성신청
In vitro transcribed (IVT) mRNA는 유전 정보를 전달하는 새로운 유망 약물로서 최근에 큰 기대를 모으고 있다. 특히 천연 RNA와 구조적으로 유사한 합성 mRNA를 이용하면 일시적으로 원하는 단백질을 발생하도록 만들 수 있다는 장점이 있다. 그러나 이 계열의 약물들의 고유의 문제점인 번역 효율성과 면역원성의 통제를 개선시키면 다양한 영역에 적용될 수 있을 것으로 기대되고 있다. 현재 mRNA-기반 암 면역요법제와 감염증 백신이 임상시험에 들어섰다. 한편 단백질의 대체 또는 보충을 위한 IVT mRNA의 생체 내 전달, IVT mRNA 기반 다능성 줄기세포, IVT mRNA 인코딩 핵산 가수분해 효소와 같은 새로운 접근법도 대두되었다. 이번 리뷰에서는 현재의 mRNA 기반 신약 기술의 상태 및 적용 분야를 개괄하는 동시에 이 새로운 계열의 약물의 주요 도전과 기회도 논의하고 있다.