진행성 골화성 섬유이형성증의 치료
2023-10-11
진행성 골화성 섬유이형성증의 치료
캐나다의 연구원들 외에도 9여개국의 연구팀들이 참여한 국제 연구에 따르면 연구용 약물인 가레토스맙 (garetosmab)이 연조직 플레어업을 크게 감소시키고 진행성 골화성 섬유이형성증의 비정상적인 뼈 형성을 예방할 수 있다고 합니다. 가레토스맙은 인간 단일클론 항체인데, 성장과 관련된 신체의 단백질인 액티빈 A에 결합하고, FOP 돌연변이 ACVR1을 활성화하는 능력을 차단하는 성질을 가지고 있습니다. 연구팀은 미국에서 100만 명 중 1명에게 영향을 미치는 희귀 질환인 진행성 골화성 섬유이형성증에 가레스토맙이 도움을 줄 수 있을 것이라고 생각했는데, 이는 연조직의 정상 골격 외부 뼈의 비정상적인 형성으로 이어지는 유전자 ACVR1의 돌연변이에 의해 발생하는 병이기 떄문입니다. 연구에서 진행성 골화성 섬유이형성증으로 진단받은 멀티센터 연구에 등록된 44명의 성인은 4주마다 가레토스맙 또는 위약을 받았고, 기준선, 8주, 28주, 56주에서 불화나트륨과 저용량 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔과 함께 전신 양전자 방출 단층 촬영(PET)을 사용하여 새로운 뼈 병변에 대해 평가되었습니다. 연구 중 다섯 명의 사망자가 있었지만, 사망이 가스트로맙과 관련이 없는 것으로 판단되었으며, 전반적으로 비정상적인 뼈 형성을 크게 예방하는 효과를 보여주었습니다. 현재 가레토스마브의 이점과 위험을 더 평가하기 위해 3단계 성인 옵티마 시험이 진행되고 있습니다.
캐나다의 연구원들 외에도 9여개국의 연구팀들이 참여한 국제 연구에 따르면 연구용 약물인 가레토스맙 (garetosmab)이 연조직 플레어업을 크게 감소시키고 진행성 골화성 섬유이형성증의 비정상적인 뼈 형성을 예방할 수 있다고 합니다. 가레토스맙은 인간 단일클론 항체인데, 성장과 관련된 신체의 단백질인 액티빈 A에 결합하고, FOP 돌연변이 ACVR1을 활성화하는 능력을 차단하는 성질을 가지고 있습니다. 연구팀은 미국에서 100만 명 중 1명에게 영향을 미치는 희귀 질환인 진행성 골화성 섬유이형성증에 가레스토맙이 도움을 줄 수 있을 것이라고 생각했는데, 이는 연조직의 정상 골격 외부 뼈의 비정상적인 형성으로 이어지는 유전자 ACVR1의 돌연변이에 의해 발생하는 병이기 떄문입니다. 연구에서 진행성 골화성 섬유이형성증으로 진단받은 멀티센터 연구에 등록된 44명의 성인은 4주마다 가레토스맙 또는 위약을 받았고, 기준선, 8주, 28주, 56주에서 불화나트륨과 저용량 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔과 함께 전신 양전자 방출 단층 촬영(PET)을 사용하여 새로운 뼈 병변에 대해 평가되었습니다. 연구 중 다섯 명의 사망자가 있었지만, 사망이 가스트로맙과 관련이 없는 것으로 판단되었으며, 전반적으로 비정상적인 뼈 형성을 크게 예방하는 효과를 보여주었습니다. 현재 가레토스마브의 이점과 위험을 더 평가하기 위해 3단계 성인 옵티마 시험이 진행되고 있습니다.