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유전자 조작을 위한 RNA 타겟 기술

유전자 조작을 위한 RNA 타겟 기술

토론토 대학교의 연구원들이 CRISPR로 알려진 박테리아 면역 방어 시스템을 이용해 RNA 접합 과정을 효율적이고 정확하게 제어하는 기술을 개발했다고 합니다. 이 연구에서는 dCasRx라는 촉매적으로 비활성화된 CRISPR 단백질을 사용해 300개 이상의 접합 인자와 결합하여 dCasRx-RBM25라는 융합 단백질을 발견했습니다. 이 단백질은 대체 엑손을 활성화하거나 억제할 수 있습니다. 새로운 효과기 단백질은 테스트된 표적 엑손의 약 90%에서 대체 스플라이싱을 활성화했는데, 이 도구는 다양한 엑손의 결합된 기능을 조사할 수 있으며, 중요한 발달 및 질병 과정에서 유전자 변종 간의 기능적 상호 작용을 실험적으로 테스트하는 데 유용합니다. 이 도구는 유전자 기능과 조절을 연구하고, 인간의 장애와 질병에서 스플라이싱 결함을 교정하는 데 광범위한 응용이 가능합니다. 또한 이 스플라이싱 인자는 표적 엑손을 매우 높은 특이성으로 교란해 오프타겟 효과에 대한 우려를 줄였습니다. 연구진은 이제 세포 생존, 세포 유형 사양, 유전자 발현에서 엑손의 역할을 체계적으로 조사할 수 있는 도구를 보유하게 되었는데, 이 도구는 자폐증 및 암과 같은 수많은 인간 장애 및 질병 치료에 사용될 수 있을 것으로 기대됩니다.