KOSEN 한인과학기술자네트워크

2. 인간배아줄기세포를 이용한 특정세포 분화유도기술 개발 및 유효성평가

 

본 연구실은 인간배아줄기세포를 이용한 특정세포로의 분화유도 및 이들 세포에 대한 생체내외의 안전성 및 유효성 평가를 통한 세포치료제 연구를 수행하고 있습니다. 인간배아줄기세포는 모든 세포로 분화가능한 만능세포로서의 장점을 지니고 있지만 한편으로는 특정세포로의 분화유도가 매우 어렵고 분화된 세포만을 고순도로 분리하는 기술역시 난제중 하나입니다. 세포치료제로서 이용하기 위해서는 반드시 분화된 세포외에 다른 종류의 세포 특히 체내이식시 종양발생 가능성이 있는 미분화세포의 혼합이 있어서는 안되며 분화세포의 유전적 안전성, 세포의 병원성 미생물의 오염, 세포의 균일성 등의 안전성이 확보되어야만 할 뿐만 아니라 세포의 생체이식시 장단기 독성 및 유효성 분석이 성공적으로 이루어져야만 세포치료제로 개발이 가능합니다. 연구실에서는 지난 2005년 혈관내피전구세포 (endothelial progenitor cell: EPC)로의 분화유도에 성공하였으며 이는 각종 심혈관질환에 유용한 세포치료제 공급원으로 이용될 수 있을 것으로 예상되고 있습니다. 현재 배아줄기세포 유래 혈관내피전구세포를 이용한 심근경색증 (myocardial infarction), 하지허혈증 (hindlimb ischemia), 당뇨족부성 궤양 및 중증창상 (diabetic ulcer and severe wound)을 대상 질환으로 하여 동물모델에 대한 전임상 수준의 독성 및 안전성 평가를 진행하고 있습니다. 또한 미국 Boston 인근에 위치한 Advanced Cell Technology 사와 공동으로 배아줄기세포 유래의 망막색소상피세포 (retinal pigment epithelial cell: RPE)를 이용한 노인성 황반변성증 (age related retinal pigmentosa)과 희귀난치병인 Stardgart disease에 대한 임상시험을 위한 세포치료제 개발을 진행하고 있습니다. 망막은 세포이식시 거부반응의 문제가 발생되지 않는 기관으로 지난 2009년 11월 20일 세계에서 2번째로 미국 FDA에 임상승인 신청을 진행하였습니다. 실명증 (blindness)은 임상시험기간이 비교적 짧은 관계로 세계 첫번째로 임상시험 승인을 득한 미국 Geron사의 척수손상 세포치료제에 비해 상용화가 먼저 이루어질 가능성이 매우 높다고 판단됩니다. 2010년 상반기부터 미국과 한국에서 동시에 임상시험을 진행할 예정이고 세계최초의 배아줄기세포 유래의 세포치료제 상용화를 목표로 연구개발 진행중에 있습니다. 그밖에 인간배아줄기세포 유래의 심근세포를 이용한 신약스크리닝 시스템 개발과 혈액 (적혈구 및 혈소판) 개발 연구도 병행하고 있습니다.