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동향

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[BIO ECONOMY BRIEF] RNAi 치료제 개발 동향

2021-01-13 org.kosen.entty.User@4dcd9c60 이은진(kosen10)

분야

보건의료,생명과학

발행기관

한국바이오협회

발행일

2021.01.07

URL

http://www.koreabio.or.kr/cms/cmsView.do?menu1=8&menu2=2&type1=4&viewCheck=true&bbsseq=46898&bbsid=bbs9

첨부파일

RNAi란 siRNA (short interfering RNA)라고 불리는 짧은 가닥의 dsRNA (double strand RNA)에 의해 서열 특이적으로 유전자 발현이 억제되는 현상을 말함. 1998년 예쁜꼬마선충에서 dsRNA가 서열 특이적으로 유전자의 silencing을 일으키는 것을 발견한 이후  2001년 포유류 세포에서도 siRNA에 의한 서열 특이적 유전자 발현 억제가 가능하다는 것이 증명되어 현재까지 RNAi 연구가 진행되어 오고 있음.

(RNAi 치료제) 이론적으로 RNAi 현상을 통해 체내 특정 유전자의 발현을 선택적으로 억제시킬 수 있음. 이러한 점을 착안해 질병에 관여하는 특정 유전자의 발현을 선택적으로 억제시키는 siRNA 기반 RNAi 치료제 개발이 시도되고 있음.

RNAi 치료제는 각종 암, 심혈관계, 퇴행성 뇌질환, 안과적 질환, 대사 질환, 바이러스 감염과 같은 다양한 질병에 적용이 가능하며, 기존 약물 치료 효과가 제한적인 난치성질병에 적용 가능한 장점이 있음. 하지만, siRNA를 생체 내 표적 세포에 이르기까지 전달이 어렵다는 치명적인 문제가 있음. 면역반응, 부형제 독성, off-target effect, on-target effect 등 해결해야 할 다양한 문제가 있지만, 표적세포에 전달하는 것이 가장 중요한 문제로 자리 잡고 있음. 따라서 siRNA 서열 디자인과 함께 siRNA가 갖는 고유의 전하와 크기, Nuclease 민감성, 세포투과성, Endosomal escape 등을 종합적으로 고려한 효과적인 siRNA 전달 방법 개발이 중요함.


< 목차 >

1.RNAi치료제
2.RNAi 치료제 임상시험
3.RNAi치료제 산업동향 및 전망
4.맺음말


자세한 내용은 첨부파일을 참고하여 주시기 바랍니다.
출처 : 한국바이오협회 / BIO ECONOMY BRIEF

 

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