동향

글로벌 희귀질환 치료제 최신 동향

분야

보건의료,생명과학

발행기관

한국바이오협회

발행일

2021.12

URL


희귀질환은 소수의 환자에게 영향을 미치는 질환이지만, 전 세계적으로 후천성 면역 결핍증(Acquired Immune Deficiency Syndrom; AIDS) 및 암 환자 수를 합한 수의 두 배 이상인 3억 5천만 명의 환자가 희귀질환에 시달리고 있는 것으로 추정됨.

지난 수십 년 동안 희귀질환에 대한 치료법 개발을 촉진하기 위한 많은 노력을 해왔지만 약 7,000개 이상으로 추정되는 대부분의 희귀질환은 여전히 치료법이 필요한 상태임.

대부분의 희귀질환은 멘델의 유전법칙에 따라 발생하는 것으로 최근 진화 및 유전자 분석(시퀀싱) 기 술의 발전으로 많은 희귀질환의 원인을 밝혀냄으로 질환을 선별 및 치료하는 기술이 빠르게 발전하고 있으나 치료제 또는 의료제품의 발전이 더디게 진행되고 있음. 또한, 비유전적 요인 규명, 유전적 요인 과 환경적 요인의 상호작용에 의한 질병 발생의 원인에 대한 규명은 여전히 미진한 상황이며, 이를 해 결하는 것이 치료제 개발에 매우 필요한 상황임.

자세한 내용은 첨부파일을 참고해 주시기 바랍니다.

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