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듀센 근이영양증 치료에 도움이 되는 발견

맥길 대학교의 연구진이 듀센 근이영양증(DMD) 치료 가능성을 보여주는 새로운 약물 K884를 개발하며 획기적인 진전을 이루었습니다. K884는 근육 줄기 세포의 자연적인 회복 능력을 높여 근육 회복을 강화할 수 있는 실험적 화합물입니다. 이는 기존 치료법이 근육 손상을 늦추는 데 그쳤던 한계를 넘어서, 근본적인 문제 해결 가능성을 열어줍니다. DMD는 전 세계적으로 약 5,000명 중 1명꼴로 발생하며, 주로 소년들에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 청소년기부터 휠체어 의존을 초래하며 성인 초기에는 생명을 위협하는 합병증으로 이어질 수 있습니다. K884는 특정 효소를 차단하여 근육 줄기 세포가 기능적인 근육 조직으로 발달하도록 돕는 방식으로 작용하며, 건강한 근육 줄기 세포에 영향을 미치지 않고 DMD에 영향을 받는 세포만을 표적으로 삼는 정밀성을 자랑합니다. 특히 K884는 유전자 돌연변이를 기반으로 한 기존의 유전자 치료와 달리, 모든 DMD 환자에게 적용 가능한 치료 옵션이 될 수 있다는 점에서 주목받고 있습니다. 연구 결과는 DMD의 원인을 단순히 디스트로핀 단백질 결핍으로 보았던 기존 가정을 넘어, 줄기세포 기능 회복이 근육 회복에 필수적임을 강조합니다. 연구진은 현재 약물의 안전성과 장기 효과를 검증하기 위한 추가 연구를 진행 중이며, 초기 인체 실험 단계에 접어든 관련 화합물 탐색도 병행하고 있습니다. 이 연구는 DMD 치료법 개발의 새로운 장을 열며, 환자들에게 더 나은 삶의 질과 독립성을 제공할 가능성을 시사합니다.