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안과 분야 유전자 치료 연구

▼ 안과 분야 유전자 치료 연구
Gene Therapy Development in Ocular Diseases

▼ 연사소개 :김수영 / Kim, SooYoung
Neurophth Therapeutics Inc., Sensor Scientist

▼ 발표내용
유전자 치료 분야는 현재 급속히 발전 중인 분야 중 하나로, 의료 치료에 있어, 불가능한 치료를 가능한 치료로 전환 할 수 있다는 희망을 보여주고 있습니다. 유전자 치료는 크게, 유전자를 주사하는 방법과 유전자가 삽입된 세포를 주사하는 방법으로 나눕니다. 또한 유전자를 전달하는 방법에서 바이러스를 이용하는 방법과 바이러스가 아닌 방법을 이용하는 방법으로 나눕니다. 직접 주사하는 바이러스 치료제에서 현재 가장 많이 연구되고 있는 방법은 재조합 adeno-associated virus (AAV) 입니다. AAV는 아데노 또는 레티노 바이러스와 비교, 사람 유전자에 들어갈 확률이 적으며, 면역반응을 덜 일으킵니다. 2012년 유럽에서 글리베라 (Glybera)가 승인된 이래, AAV을 이용한 직접 주사용 치료제가 현재 5 종류 더 승인 되었습니다. 그 중 하나가 룩스튜나 (Luxturna)로 희귀 유전 질환인 유전성 망막 이상증 환자에게 RPE65를 망막하 주사하는 방법입니다. 또한 현재 임상 시험 중인 AAV을 이용한 안구 주사 유전자 치료제들이 있습니다. 본 발표에서 룩스튜나의 FDA 시판 후 약물 안전 모니터링 결과와 현재 임상 시험 진행 중인 유전자 치료제들에 대한 리뷰와 발전 양상, 안구 유전병과 유전자 치료로 접근 가능한 일반 안구 질환, 현재 빠르게 움직이고 있는 유전자 치료 연구분야에 대한 미래를 소개하고자 합니다.

김수영(gungil)

뉴롭스 테라퓨틱스

연구원

생명과학분야 전문

멘토 활동 #미국 박사후 연구 및 일 하는 엄마로서의 미국 생활 조언 등 #미국 #포닥 #취업 #경력 #워킹맘
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